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Il midollo osseo non è il midollo spinale. Il midollo osseo utilizzato per il trapianto (detto in termine tecnico "midollo emopoietico") si presenta alla vista come sangue e viene prelevato solitamente dalle ossa del bacino (ossa iliache).
Il midollo osseo ha il compito di formare nuove cellule sanguigne (globuli rossi, globuli bianchi, piastrine) in sostituzione di quelle che muoiono naturalmente e terminano la loro funzione (emopoiesi). Un globulo rosso ha una vita media di 120 giorni.
L'emopoiesi si realizza a partire da un unico tipo di cellula (cellula staminale emopoietica, CSE) all'interno del midollo osseo, che è presente in vari segmenti scheletrici: coste, sterno, ossa del bacino, scapole, cranio ed estremità prossimali dell'omero e del femore. Nelle malattie del sangue, come in alcune forme di leucemia, il midollo osseo perde questa funzione emopoietica.
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